傳奇生物是國內細胞治療領域的風向標，其旗下的CAR-T（嵌合抗原受體T細胞免疫療法）藥物 Carvykti（西達基奧侖賽），是首個國內自主研發(fā)并在海外獲批上市的細胞療法。該藥的市場銷售情況、臨床數(shù)據(jù)以及產(chǎn)能情況等關鍵數(shù)據(jù)，均廣受市場關注。
近日，該藥臨床試驗結果及市場銷售情況均好于預期。憑借此基礎，傳奇生物成功募資補血。4月19日晚間，美股傳奇生物股價應聲大漲近20%，創(chuàng)歷史新高。
一直以來，制備工藝、有限產(chǎn)能和高昂價格是細胞基因治療行業(yè)的瓶頸問題。去年，多個細胞治療產(chǎn)品的終端市場銷售大超預期，行業(yè)CRO和CDMO外包業(yè)務也欣欣向榮。細胞基因千億市場，是否正在按下快進鍵？
【資料圖】
Carvykti數(shù)據(jù)亮眼
作為國內自主研發(fā)、在海外上市的首款CAR-T藥物，Carvykti 的市場銷售情況也大超預期：去年2月8日獲美國FDA批準上市后，第二季度至第四季度的銷售額就達1.34億美元；今年第一季度延續(xù)高增長，單季度銷售額達7200萬美元，環(huán)比增長31%。
此前，強生曾預計Carvykti的銷售峰值有望達到50億美元。
天風證券認為，隨著慢病毒懸浮工藝突破，生產(chǎn)合格率提高以及技術人員生產(chǎn)效率提升，傳奇生物商業(yè)化生產(chǎn)能力快速提升，預計Carvykti今年有望實現(xiàn)1000個商業(yè)化病人銷售。
為了解決產(chǎn)能問題，傳奇生物引進諾華作為合同制造組織（CMO），宣布和合作伙伴強生旗下的楊森制藥，與諾華就Carvykti進行技術轉讓、生產(chǎn)及臨床供應服務簽訂協(xié)議。該協(xié)議自4月12日起生效，有效期為三年。
傳奇生物和楊森制藥還宣布，將在今年追加2.2億美元投資該藥，預期年底完成大部分產(chǎn)能基建，比利時生產(chǎn)基地一期工程預計今年底完工，預計到2025年底實現(xiàn)商業(yè)化產(chǎn)能10000人。
除此之外，Carvykti的最新臨床試驗結果也在近日流出，數(shù)據(jù)大超市場預期。
在一份網(wǎng)上流傳的泄露會議資料中顯示，Carvykt的Cartitude-4試驗結果可以降低74%的疾病進展或死亡風險，超越此前市場最樂觀的60%-70%預期。
此次臨床試驗，旨在評估在接受過1-3線治療的RRMM（難治性多發(fā)性骨髓瘤）患者中Carvykti與標準療法相比的療效與安全性。試驗結果顯示，Carvykti組患者的無進展生存期有顯著改善。
而Carvykti的競爭對手BCMA CAR-T在類似的前線治療中，減少疾病進展或死亡風險的幅度為51%，遠低于該藥的試驗結果。
這意味著，Carvykti有望成為多發(fā)性骨髓瘤患者首次復發(fā)后的關鍵治療藥物。
臨床數(shù)據(jù)好于預期，傳奇生物隨后公布成功完成募集約2億美元資金，股份發(fā)行價26.12美元/每股美國存托股份，擬將資金用于一般營運資金、業(yè)務擴張和其他公司用途。
這個發(fā)行價相比傳奇生物的最新收盤價62.5美元/股，約打了四折。
4月20日，傳奇生物母公司金斯瑞生物科技(01548)早盤高開逾7.8%，隨后股價持續(xù)回落，一度轉至跌超3%。
千億市場迎新變化
CAR-T的市場空間巨大。根據(jù)弗若斯特沙利的數(shù)據(jù)，從2016年到2020年，CAR-T藥物的市場規(guī)模從5040萬美元增長到20.8億美元，預計到2025年，全球細胞治療市場規(guī)模將達到近305.4億美元。
從終端銷售市場來看，細胞治療產(chǎn)品不斷超預期。
除上述的Carvykti外，截至目前，在中國上市并獲得商業(yè)化的CAR-T藥物只有復星凱特與藥明巨諾兩款。隨著業(yè)績逐步披露，這兩款藥物的國內銷售情況浮出水面。
根據(jù)藥明巨諾的2022年財報，其核心產(chǎn)品瑞基奧侖賽注射液（倍諾達）營收為1.46億元，同比增長373.1%。該產(chǎn)品于2021年9月獲國家藥監(jiān)局批準，用于治療經(jīng)過二線或以上系統(tǒng)性治療后成人患者的復發(fā)或難治性（r/r）大B細胞淋巴瘤（LBCL）。
但從臨床數(shù)據(jù)來看，細胞治療藥物卻鮮有新進展。
2015年以來，全球細胞治療行業(yè)開始高速發(fā)展。根據(jù)《柳葉刀-血液病學》的數(shù)據(jù)，早在2021年底之前，中國已有714項CAR-T細胞療法的臨床研究注冊。臨床試驗方面，其中有320項CAR-T臨床研究正在進行中。
截至2022年11月底，國家藥品監(jiān)督管理局已批準超過200個細胞基因治療新藥臨床試驗許可（IND），但僅少數(shù)推進至注冊臨床II期或關鍵性臨床研究階段。
除了臨床試驗結果進展緩慢外，擺在細胞治療商業(yè)化面前的難關還有制備技術、產(chǎn)能問題，以及由此帶來的高昂費用使患者望而卻步。
例如，去年Carvykti 的海外市場銷售額達1.34億美元，但實際上覆蓋的患者人數(shù)不到300人。按此計算，該藥的人均費用超過40萬美元（相當于人民幣約270萬元）。
國內方面，藥明巨諾的倍諾達去年共開出165張?zhí)幏?，實現(xiàn)收入1.46億元，人均費用高達88萬元。而該藥曾一度因“120萬元一針”的天價沖上熱搜榜。
但目前，制備工藝正在不斷獲得突破，如果能順利實現(xiàn)優(yōu)化，細胞治療的商業(yè)化將有望突破產(chǎn)能和價格的雙瓶頸，為行業(yè)發(fā)展按下快進鍵。
細胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)成本較高，且工藝流程復雜，對企業(yè)要求較高，因此大部分藥企選擇了外包。
據(jù)J.P.Morgan統(tǒng)計，細胞和基因治療外包滲透率超過65%，遠超傳統(tǒng)生物制劑35%的滲透率。而根據(jù)Frost&Sullivan預測，全球細胞和基因治療的CDMO市場預計在2025年將達到78.6億美元。
正因為此，細胞和基因治療CRO、CDMO業(yè)務持續(xù)維持高增長態(tài)勢。
4月19日晚間，“細胞基因治療CDMO第一股”和元生物發(fā)布2022年財務報告：去年基因治療CRO業(yè)務收入6590萬元，CDMO業(yè)務收入2.17億元，分別同比增長19.36%、12.46%。
近日，博騰股份財報顯示，2022年基因細胞治療CDMO業(yè)務實現(xiàn)營業(yè)收入7528萬元，同比增長443%。
（文章來源：證券時報·e公司）
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