在治療帕金森病方面，BlueRock 和 AskBio 公司的臨床候選療法有著巨大的潛力。雖然項目還處于臨床試驗的早期階段，但我們會堅定推動突破性科學發(fā)展，期待為患者生活帶來顯著改善?！?/em>
當地時間6月28日，行業(yè)媒體Fierce Biotech報道稱，德國藥企拜耳（Bayer）子公司BlueRock Therapeutics（BlueRock）宣布，其研發(fā)的帕金森病細胞療法——Bemdaneprocel（BRT-DA01）的1期臨床試驗取得積極結果。
試驗表明，截至目前，在12名參與者中，Bemdaneprocel 均顯示了良好的耐受性，且沒有發(fā)生重大安全事件。此外，此次研究展示了干細胞移植的可行性，并顯示，細胞在腦內植入后的存活時間可達1年。具體數據將于當地時間8月27日-31日，在2023年國際帕金森病與運動障礙大會（MDS）上公布。根據這些結果，Bemdaneprocel的2期臨床正在計劃中，并預計于2024年上半年開始招募患者。
(資料圖片僅供參考)
據報道，帕金森病是最常見的神經退行性運動障礙，影響全球超過1000萬人，由大腦中的神經細胞損傷引起的，臨床表現包括肌肉僵硬、痙攣等。而Bemdaneprocel是一種在研細胞療法，其干細胞由多能干細胞（一種可以分化成多種不同細胞類型的細胞，被認為具有較高的可塑性和自我更新能力）衍生，并由可產生多巴胺的神經元組成，可通過手術植入帕金森病患者的大腦。當這些細胞被移植后，它們有可能重建帕金森病患者腦內受破壞的神經網絡，恢復患者的運動和非運動功能。
BlueRock Therapeutics高級副總裁兼開發(fā)主管Ahmed Enayetallah表示：“我們的使命是利用細胞療法的力量，恢復帕金森病患者失去的功能，并幫助他們重新掌控自己的生活。Bemdaneprocel的安全性、細胞存活和植入的早期證據令人鼓舞，這標志著我們?yōu)榕两鹕』颊唛_發(fā)潛在新療法邁出非常關鍵的一步。這些重要數據為啟動下一階段研究提供了強有力的依據。我們期待推進這一臨床計劃?！?/p>
2021年6月8日，拜耳公司宣布，旗下BlueRock公司在1期臨床試驗中，成功地將多能干細胞生成的多巴胺能神經元療法DA01首次移植給一名帕金森病患者。1期研究的主要目標是評估DA01細胞移植后一年期的安全性與耐受性。該研究的次要目標是分別評估移植一年期后，移植細胞存活與運動的情況，以及兩年期后，該療法的持續(xù)安全性和耐受性，以及干細胞移植的可行性。
目前拜耳旗下共有兩款針對帕金森的基因治療管線。早在2016年，拜耳就已計劃在此領域有所耕耘。他們與風險投資公司Versant Ventures合作，進行了2.25億美元的A輪融資，三年后支付2.4億美元收購了生物科技公司BlueRock。2020年，拜耳宣布以40億美元收購專注于基因療法的生物醫(yī)藥公司Asklepios BioPharmaceutical, Inc.（AskBio），根據協(xié)議條款，拜耳將支付 20 億美元的預付款。2021年，AskBio宣布，正在推進一項基因療法項目，旨在提供針對帕金森病的先進治療方法。目前，該試驗還處在1期臨床研究階段（NCT04167540）。
拜耳細胞與基因治療全球負責人 Wolfram Carius 表示：“在治療帕金森病方面，BlueRock 和 AskBio 公司的臨床候選療法有著巨大的潛力。我們第一次有可能阻止并逆轉這種退行性疾病，雖然項目還處于臨床試驗的早期階段，但我們會堅定推動突破性科學發(fā)展，期待為患者生活帶來顯著改善?！?/p>
據報道，拜耳2022年的制藥業(yè)務銷售額為193億歐元，其中占首位的是抗凝血藥物Xarelto（利伐沙班），銷售額45億歐元，在銷售額排名前十的藥物中，鮮有基因療法的身影。拜耳研發(fā)主管Christian Rommel在接受BioSpace的采訪時表示：“我們需要一些財政資源來保持創(chuàng)新，雖然研究細胞和基因治療風險較高，但回報前景非?？捎^?！?/p>
2023年2月，拜耳宣布任命瑞士藥企羅氏制藥（Roche）前負責人比爾·安德森（Bill Anderson）為拜耳下一任首席執(zhí)行官，自2023年6月1日起生效。據《經濟學人》報道，拜耳前負責人維爾納·鮑曼（Werner Baumann）在2018年以630億美元收購美國跨國農業(yè)公司孟山都（Monsanto），但后期孟山都公司被人起訴生產了一種含有致癌物質——草甘膦的除草劑，拜耳為了結此事，向10.9萬名原告支付了95億美元和解金，并為其余原告另留出64億美元。
《經濟學人》報道稱，未來十年，董事會希望比爾·安德森能帶領公司在世界最大的藥物市場——美國，不斷深耕，實現銷量翻一番的目標，同時推出新的治療方法來取代像Xarelto這樣的暢銷藥物。
拜耳官網寫道：“細胞和基因治療將成為抗擊疾病的下一個里程碑，它會改變我們戰(zhàn)勝疾病的方式。到目前為止，這個新醫(yī)學領域的最大進步是在腫瘤治療。而未來非常令人興奮——細胞和基因治療可能會催生更具針對性的個性化治療，這也可能意味著我們找到了一種方法來終結我們曾經認為無法治愈的疾病。”
（原標題：拜耳帕金森病細胞療法1期數據積極，希望阻止逆轉這一退行性疾病）
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