投資邏輯
技術(shù)不斷突破，多款RNA 療法藥物成功上市。RNA 療法是指利用具有治療疾病功能的核酸從根源上調(diào)控致病基因表達(dá)的療法，主要分為mRNA、小核酸以及核酸適配體。2006 年RNA 干擾(RNAi)機(jī)制研究獲得了諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎；2018 年首款siRNA 藥物成功獲得FDA 批準(zhǔn)。除新冠mRNA 疫苗外，目前已有多款RNA 療法產(chǎn)品獲批，RNA 療法將逐漸進(jìn)入成果收獲期。
mRNA 疫苗具備多種優(yōu)勢。1)研發(fā)周期短、抗原選擇范圍廣，任何可成蛋白的抗原序列均可被選擇；2)mRNA 疫苗的半衰期與免疫原性可通過修飾和遞送系統(tǒng)來人工調(diào)節(jié)，由于不進(jìn)入細(xì)胞核，無感染或插入突變的風(fēng)險(xiǎn)，安全性更高；3)多種修飾后的mRNA 更穩(wěn)定，在細(xì)胞質(zhì)中被高效攝取和表達(dá)；mRNA 疫苗具備自我佐劑特點(diǎn)，因此表現(xiàn)更強(qiáng)的免疫原性，有效性更高；4)可通過體外轉(zhuǎn)錄技術(shù)快速、廉價(jià)地大規(guī)模生產(chǎn)RNA 疫苗，在掌了病毒基因序列后即可在40 天內(nèi)完成疫苗樣品的生產(chǎn)制備。
mRNA 疫苗應(yīng)用范圍廣闊。mRNA 作為疫苗，可被廣泛應(yīng)用于傳染病、腫瘤以及蛋白替換療法等領(lǐng)域。1)傳染病領(lǐng)域。mRNA 疫苗能夠靶定病毒的保守區(qū)域，直接在細(xì)胞中表達(dá)特定抗原，激活機(jī)體的免疫應(yīng)答產(chǎn)生抗體，從而達(dá)到預(yù)防傳染性疾病的目的；2)抗腫瘤領(lǐng)域?？鼓[瘤mRNA 疫苗根據(jù)作用機(jī)理一般分為兩類，基于樹突狀細(xì)胞(DC)給藥的mRNA 疫苗和直接注射的mRNA 疫苗；3)蛋白替代療法領(lǐng)域。通過將人體變成自身蛋白加工廠，從而治療一些罕見病。
重點(diǎn)關(guān)注作為核心技術(shù)的遞送系統(tǒng)。目前，mRNA 疫苗發(fā)展受限的一大原因是遞送系統(tǒng)，如何特異性地將mRNA 遞送進(jìn)入靶細(xì)胞是一大難題。脂質(zhì)納米粒(Lipid nano particles，LNPs)是目前最先進(jìn)和主流的mRNA 遞送系統(tǒng)，未來遞送系統(tǒng)將進(jìn)一步發(fā)展和優(yōu)化，建議重點(diǎn)關(guān)注在遞送系統(tǒng)領(lǐng)域具備顯著優(yōu)勢以及獨(dú)立知識產(chǎn)權(quán)的公司。
“十四五”醫(yī)藥工業(yè)規(guī)劃出臺、相關(guān)在研管線不斷推進(jìn)，看好mRNA 疫苗及其上游供應(yīng)鏈相關(guān)產(chǎn)品需求放量。“十四五”醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃明確指出：緊跟疫苗技術(shù)發(fā)展趨勢，支持建設(shè)mRNA 疫苗，提高疫苗供應(yīng)鏈保障水平。支持疫苗企業(yè)和重要原輔料、耗材、生產(chǎn)設(shè)備、包裝材料企業(yè)協(xié)作，提高各類產(chǎn)品質(zhì)量技術(shù)水平。此外，隨著國產(chǎn)mRNA 疫苗研發(fā)進(jìn)度的不斷推進(jìn)，后續(xù)隨著相關(guān)產(chǎn)品的臨床和上市進(jìn)度推進(jìn)，對上游供應(yīng)鏈的需求不斷增加，因此我們看好mRNA 疫苗及其上游供應(yīng)鏈的投資機(jī)會。
投資建議
建議關(guān)注 mRNA 疫苗及其上游產(chǎn)業(yè)鏈，如：金斯瑞生物科技、諾唯贊、近岸蛋白、沃森生物、鍵凱科技等。
風(fēng)險(xiǎn)提示
研發(fā)進(jìn)度不及預(yù)期或失敗、mRNA 疫苗不良反應(yīng)或安全性風(fēng)險(xiǎn)、上市審批進(jìn)度不及預(yù)期、市場競爭加劇、原材料供應(yīng)鏈短缺等風(fēng)險(xiǎn)。
（文章來源：國金證券）
標(biāo)簽： 醫(yī)藥行業(yè) MRNA
